生长激素疗效怎么样?

孩子开始使用生长激素后,家长们最关注的除了用药的安全性,当然是治疗的效果怎么样。对于生长激素疗效的评估,最直接的方式是观察孩子的身高变化。由于儿童的生长是一个连续的动态过程,因此定期进行测量来了解身高增长的速度有时比绝对身高更为重要、更容易反映问题。对于生长激素缺乏症儿童患者,应每3个月到医院监测一次身高、体重和生长速度,每年需进行骨龄评估,动态地监控并评价生长激素的短期和长期治疗效果。

对生长激素疗效的评价建议在治疗6~12个月以上进行,且每个孩子对生长激素的治疗反应是存在很大差异的。判断短期治疗效果,首先要看身高标准差(SDS)的变化;其次,生长速率、生长速率SDS或年生长速率变化可供参考。在生长激素治疗的第1年,判断治疗有效的体格测量指标包括:身高 SDS 改善 > 0.3 ~ 0.5 SDS,第1年身高增长速度增加 > 3 cm或生长速度SDS > 1 SDS。对于生长激素长期疗效的评估,则可以评估成人身高SDS、成人期身高减去开始生长激素治疗时的身高 SDS、成人身高与预测身高的差值、成人身高与遗传靶身高的差值等。

对于生长激素缺乏症患儿,主要有以下因素会影响到生长激素的疗效:

1.激发试验最高生长激素峰值;

2.开始治疗时的年龄、骨龄(越小,治疗效果越好);

3.儿童开始治疗时身高、开始发育时身高;

4.父母身高SDS(靶身高),即遗传潜力所确定的儿童成年身高;

5.即胰岛素样生长因子-1水平,可以间接反应内源性生长激素的分泌情况;

6.生长激素剂量、治疗持续时间;

7.第1年身高增长率。

生长激素疗效不佳时,还可以考虑是否存在以下情况:甲状腺功能低下;合用大剂量糖皮质激素;骨骺闭合或接近闭合;存在全身慢性疾病;治疗依从性差,经常漏针。为了提高患儿依从性,可以使用每周仅需要注射1次的长效生长激素,以降低注射频率,确保在有效的时间内治疗效果更好。使用重组人生长激素治疗生长激素缺乏症的孩子,大部分可以在第1年长高10~12厘米。研究表明,长效重组人生长激素在使用3年后,依然能让孩子保持较高的生长速率。

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